监管权杖更迭——从科技部到卫健委

《征求意见稿》将全文中的“科技部”统一调整为“国家卫生健康委”，并将“省级科技行政部门”修改为“省级人类遗传资源主管部门”，同时增加“医疗卫生机构”“卫生健康行政处罚程序”等表述，显示出人类遗传资源全国性管理职能拟由国家卫生健康委承担，地方日常监管则由省级人类遗传资源主管部门负责。

相比之下，现行《人类遗传资源管理条例实施细则》（“《实施细则》”）具有较为鲜明的科技监管色彩。这与早期人类遗传资源活动以高校、科研院所及药企研发为主密切相关。当时监管重点主要在于防范遗传资源及相关数据非法流失、规范国际科研合作以及维护国家生物安全，因此由长期负责科研管理、国际科技合作及科技安全事务的科技部承担相关职责，与当时以科研为主的人遗活动特征较为契合。

但随着生物医药产业快速发展，人类遗传资源的应用场景已逐渐由传统科研扩展至临床诊疗和医研转化领域。大量样本来源于医院诊疗活动、临床试验和长期随访，医疗机构内部的样本采集、留存、流转和保藏已成为人遗管理的重要环节，而医学伦理审查、受试者知情同意以及临床试验管理等事项长期由卫生健康系统负责。在此背景下，科研审批与临床伦理分属不同监管体系所带来的衔接成本和制度摩擦日益凸显。

此次拟将全国性管理职责调整至国家卫生健康委，反映出人类遗传资源监管重心正逐步由以科研安全为核心，转向更加注重临床实践和医研融合的综合治理模式。依托卫生健康系统在医疗机构监管、临床研究管理、样本管理、伦理审查以及基因检测活动监管等方面的优势，有望实现从样本采集、院内管理、科研利用到长期保藏和跨境合作的全流程监管，并进一步降低人遗审批、临床管理和伦理审查之间的协调成本。与此同时，目前《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》亦纳入卫生健康部门监管体系，体现出相关制度设计正朝着统一临床研究和医学转化应用监管的方向发展，以更好适应创新药研发、精准医疗、细胞与基因治疗等新兴领域的临床转化需求。

不过，监管职能的调整并不意味着科技系统退出人类遗传资源监管领域。在基础生命科学技术研究、遗传资源和科研项目管理以及国际科技合作等领域，科技部门仍具有较强的专业优势。根据《征求意见稿》，地方层面的日常监管仍由省级人类遗传资源主管部门承担，实践中仍将与现有科技行政管理体系保持衔接。因此，此次调整更类似于监管重心和统筹机制的优化，而非科技部门与卫生健康部门之间的简单替代。

核心放宽利好

(1) 外方单位认定范围收窄

现行《实施细则》第十二条采取较为宽泛的“实际控制”标准，除境外主体直接或间接持有50%以上权益外，境外主体通过表决权安排、协议控制、投资关系或其他商业安排对机构经营决策形成实质影响的，亦可能被认定为外方单位[1]。因此，在现行《实施细则》规定下，即使外资持股比例未过半，企业仍可能因董事会席位、一票否决权、VIE架构等形成实质控制的安排而被纳入外方单位范围，并在人类遗传资源方面适用更严格的监管要求。

相比之下，《征求意见稿》删除了有关“重大影响”“协议安排”和“实际控制”的表述，仅保留“境外组织或个人直接或间接持有50%以上权益”这一客观标准[2]，意味着监管逻辑由关注“实际控制”转向关注“股权及相关权益”，外方单位的认定边界也由具有较大裁量空间的实质判断，转向更为明确的股权标准。

这一调整对于引入境外投资但外资持股未过半的生物医药企业具有重要意义。合资药企、外资参股研发平台、基因检测企业以及具有国际背景的CRO和中心实验室等，有望仅依据股权结构即可确定是否属于外方单位，从而降低项目申报和日常合规的不确定性。

虽然《征求意见稿》对“外方单位”认定规则的调整释放出积极信号，但相关规则仍存在一定不确定性。例如，对于外资持股比例未过半，但通过一票否决权、VIE架构或其他特殊安排深度参与公司治理的企业，监管机关未来是否仍会在个案审查中关注实际控制关系，尚有待正式稿进一步明确。此外，对于由中国主体控制的境外注册实体应如何定性，现行条文亦未作出专门规定。因此，在《征求意见稿》正式规则出台以及相关实践案例逐步形成之前，企业不宜仅以“50%以上权益”标准为依据贸然调整既有合规架构，而应结合自身股权结构和治理安排，持续关注后续立法动向。

(2) 采集审批门槛放宽

《征求意见稿》进一步放宽了人类遗传资源采集行政许可的适用范围，将用于大规模人群研究的人类遗传资源采集活动需申请行政许可的人数门槛由现行的“大于3000例”提高至“大于10000例”。[3]这一调整将显著降低队列研究、真实世界研究、中等规模临床研究等项目的前端合规负担，使根据《实施细则》需要审批的3000至10000例区间内的大量研究项目无需事先取得采集行政许可，更加贴合临床和科研实践需求。

在提高审批门槛的同时，《征求意见稿》明确禁止通过拆分项目、化整为零等方式降低采集数量、规避行政许可要求。

对于重要遗传家系和特定地区人类遗传资源，《征求意见稿》进一步完善了清单目录管理机制，明确仅对纳入正式公布清单目录的人类遗传资源采集活动实施审批要求，使企业、医疗机构和科研机构能够更清晰地判断是否需要履行采集申报程序，提高制度适用的确定性。

此外，《征求意见稿》扩大了合并申报的适用范围，明确保藏活动以及国际合作科学研究涉及的人类遗传资源采集事项应当合并申报，无需另行申请采集行政许可，从而进一步简化采集审批流程，提高科研项目推进效率。[4]

(3)  国际合作流程简化

国际合作临床试验：《征求意见稿》在延续国际合作临床试验备案路径的基础上，新增了一项便利化安排：对于不涉及人类遗传资源信息出境的备案申请，国家卫生健康委原则上应当在收到申请的当日予以确认；超出工作时间或法定节假日收到的，应于下一个工作日完成确认。[5]这意味着注册类国际合作临床试验的人遗合规管理将进一步向“备案制+快速确认”模式靠拢，把过去影响多中心启动节奏的重要行政节点压缩至最短周期，对跨国药企、创新药Biotech以及CRO提升项目启动效率具有积极意义。

值得注意的是，《征求意见稿》首次在利用人类遗传资源信息的语境下引入“信息出境”概念，而《实施细则》更多采用“提供或者开放使用”[6]的表述。相较于后者，“信息出境”的外延可能更广，其具体认定标准以及系统部署、数据服务器所在地、外方申办方或CRO远程访问权限等因素对“信息出境”的影响，仍有待后续规则和监管实践进一步明确。

人类遗传资源材料出境的国际合作项目：《征求意见稿》第三十六条进一步完善了合并审批机制。根据现行规则，相关项目通常需要分别履行国际合作科学研究和材料出境两项程序，相关审查存在一定重叠。《征求意见稿》允许企业在申请国际合作时一并列明材料出境安排，由国家卫生健康委统一审批，实现“一套材料、一次申报”[7]，有望进一步降低重复合规成本，缩短项目启动周期。

国际合作事项变更：《征求意见稿》统一了国际合作临床试验备案和国际合作科学研究许可的重大变更和一般变更规则，并将事项名称、人类遗传资源来源、研究目的、研究内容发生变更，研究方案涉及的人类遗传资源种类、数量、用途或者剩余材料处理发生变更，或者申办方、组长单位、合同研究组织、第三方实验室等其他重大事项发生变更等情形纳入重大事项变更范围。[8]同时，仅涉及总量累计不超过获批数量百分之十或10例变更、合作方法人单位名称变更、研究内容或者研究方案发生变更（但不涉及人类遗传资源种类、数量、用途和剩余材料处理，或者变更后内容不超出已批准范围的）等情形，纳入一般事项变更程序。[9]

多中心研究：根据《实施细则》，多中心临床研究中各参与单位需分别向主管部门提交伦理审查批件（或认可组长单位提供的证明材料）及承诺书。[10]《征求意见稿》对此进行了优化，调整为由组长单位统一收集参与单位承诺书，如此，参与单位仅需出具承诺书，无需重复提交伦理材料。[11]

国际学术交流：根据《征求意见稿》，以论文发表或学术会议交流为目的的信息对外提供或开放使用，只需在论文正式发表或会议召开前向国家生物信息中心提交相关数据，即视为完成事先报告。[12]该规定有助于优化和简化对外学术交流事项的备案办理流程，提高备案工作的时效性和便利性，为企业参与ASCO、ESMO等国际学术会议及开展科研论文发表提供了便利。

港澳合作：随着内地与港澳协同持续深化，包括共建大湾区临床试验协作平台、推进医疗数据跨境共享试点等举措，双方在研发转化和临床应用方面的联动日益紧密。《征求意见稿》据此针对涉及港澳机构的人类遗传资源活动引入快速审批机制，允许相关许可或备案与伦理审查、临床试验申请同步办理，以提升项目审批效率，进一步促进内地与港澳在医药研发领域的合作。[13]不过，“涉及港澳机构的人类遗传资源活动”的具体范围尚未明确，其适用对象和适用情形仍有待正式稿及后续监管实践进一步细化。

监管范围与责任强化

(1)  人类遗传资源范畴进一步明晰

《征求意见稿》对人类遗传资源的定义[14]进行了较大调整，通过列举范围并明确排除项的方式，进一步压缩了实践中的模糊空间。在人类遗传资源材料层面，细胞、全血、组织、精液、脑脊液、胸/腹腔积液、血/骨髓涂片、带毛囊毛发等样本及其衍生遗传物质被明确纳入监管范围，而不含细胞的人体分泌物、体液和拭子则被明确排除。相较于以往更多依赖个案判断的做法，新规则为企业和科研机构提供了更为清晰的识别标准。

相比人类遗传资源材料范围的明确，人类遗传资源信息范围的调整对行业影响可能更为深远。现行规定仅原则性提及“基因、基因组数据等信息资料”，《征求意见稿》则进一步将基因、基因组、转录组、表观组等核酸序列信息及其关联的疾病信息纳入定义范围。对于多组学研究、空间转录组、表观遗传学研究以及AI驱动的生物医药研发而言，相关活动有可能需要纳入人类遗传资源的管理范畴。

值得关注的是，《征求意见稿》首次将“与核酸序列信息关联的疾病等信息资料”纳入人类遗传资源信息范畴，这意味着核酸序列数据与临床表型、疾病分层等信息之间不宜再割裂看待。虽然单纯的临床数据、影像数据、蛋白质数据和代谢数据原则上不属于人遗信息，但一旦与核酸序列数据形成关联，仍可能重新进入人遗监管框架。由此可见，本次调整并非放松数据监管，而是将监管重点更加聚焦于高敏感核酸序列及其关联疾病信息。

(2)  行政处罚回归统一执法框架

《征求意见稿》“去繁就简”，仅保留监督检查、约谈及跟踪检查等基本制度安排，而对行政处罚仅作原则性规定，并统一参照适用《卫生健康行政处罚程序规定》[15]。这一调整虽降低了条文复杂度与理解成本，但并不意味着监管收紧或处罚弱化，而是将具体执法规则纳入统一的行政执法体系中执行。

在此基础上，人类遗传资源监管将进一步嵌入卫生健康行政执法体系，与现有执法机制实现全流程对接，从而提升监管的规范性与透明度。

(3)  单位主体责任加强

《征求意见稿》进一步压实单位主体责任[16]，明确法定代表人对本单位人类遗传资源管理工作承担总体责任，并要求相关单位建立专门管理机制、完善内部制度、规范台账记录并强化监督检查。相较现行《实施细则》的原则性规定，本次修订明显细化了管理要求。

BD交易影响

《征求意见稿》拟以“直接或间接持有50%以上权益”作为认定外方单位的重要标准。若该规则最终落地，部分合资企业、外资参股企业或境外架构企业被认定为外方单位的风险有望降低。对于外资参股Biotech、JV药企及JV NewCo、CRO、常见开曼红筹架构下穿透后境内权益超过50%的Biotech公司，以及由境内主体实际控制的港澳平台等（此类境外注册实体如何定性尚待正式稿明确）而言，其参与co-development、合作临床、多中心研究等BD合作安排时，人遗合规成本可能相应下降。部分数据处理、检测、样本分析等支持性环节，未来也可能不再当然按照“国际合作科学研究”管理；相应地，合作临床项目亦未必当然构成国际合作临床试验。不过，外方单位认定标准的调整仅限于人遗监管维度，并不当然影响数据合规、数据出境、外资准入、国家安全审查等其他监管要求，相关事项在BD交易中仍需单独评估。

在临床合作方面，《征求意见稿》对国际合作临床试验备案流程作出简化，并允许多中心研究参与单位仅提交承诺书、无需重复提交伦理审查材料。对于MNC与中国Biotech共同开展合作临床试验、MRCT项目或license-in/license-out交易项下的临床开发合作而言，这一调整有望缩短人遗前置程序对项目启动时间表的影响，提高交易交割后临床推进及全球开发协同的效率。在数据引用、提供和交易方面，《征求意见稿》进一步明确，疾病信息一旦与核酸序列信息形成关联，包含疾病信息在内的整体数据集可能重新纳入人遗信息监管范围。这意味着，在BD交易中对“临床数据”“组学数据”“AI训练数据”“真实世界数据”等数据资产进行拆分和定性时，将面临更高的合规判断难度。该变化尤其可能影响AI+Biotech交易、Pharma-AI合作、AI模型训练数据授权、多组学数据库合作、多模态模型开发等场景，需要在交易文件和尽调过程中重新评估其是否构成人遗信息，并据此判断是否需要履行审批、备案或信息对外提供程序。对于试剂配套测序IVD合作开发、真实世界研究合作以及临床试验中产生的伴随诊断、基因检测或关联临床数据，亦可能需要进行类似的重新评估。

此外，《征求意见稿》对论文发表、学术会议及其他对外提供人遗信息的程序作出进一步简化后，ASCO、AACR、ESMO等国际会议披露、海外期刊投稿以及跨境研发沟通预计将更加便利。对于license-out交易而言，国际会议数据披露往往是提升项目可见度、吸引潜在买方并推动term sheet谈判的重要窗口。因此，相关程序的简化有望降低中国Biotech在跨境BD过程中的披露不确定性，提升其国际合作和资产出海的交易效率。